Curatis sur la bonne voie : soumet une demande d'autorisation de mise sur le marché de médicaments orphelins pour un produit candidat clé aux États-Unis

Curatis Holding AG (SIX:CURN) a déposé une demande auprès de la FDA pour obtenir la désignation de médicament orphelin pour son produit candidat phare, le C-PTBE-01. Ce produit vise à atténuer les effets secondaires graves subis par les enfants atteints d'un type spécifique de tumeur cérébrale.

Curatis concentre ses efforts de développement sur le C-PTBE-01 pour une tumeur cérébrale très rare et agressive appelée gliome diffus médian (DMG). Le DMG touche principalement les enfants, la plupart des cas étant diagnostiqués entre 5 et 9 ans. Environ 800 nouveaux cas sont diagnostiqués chaque année aux États-Unis, comme en Europe.

La DMG provoque souvent des lésions cérébrales indirectes en raison de l'accumulation de liquide extracellulaire autour de la tumeur. Ces œdèmes cérébraux péritumoraux peuvent entraîner des symptômes graves, notamment des maux de tête, des vomissements et des troubles neurologiques.

Les traitements standards actuels de la PTBE incluent l'utilisation de corticostéroïdes, qui ont des effets secondaires importants tels que des myopathies sévères et l'ostéoporose. Le C-PTBE-01 a montré un fort effet d'épargne stéroïdienne dans deux études cliniques, réduisant potentiellement, voire remplaçant, le besoin de stéroïdes.