Formulaire de recherche DEBRA et de thérapies non-sens ReadOn Therapeutics

DEBRA Research gGmbH et Nonsense Therapeutics ont annoncé la création de ReadOn Therapeutics, une entité à but non lucratif spécialisée dans les traitements de l'épidermolyse bulleuse (EB), et plus particulièrement de l'EB dystrophique. Cette alliance associe la défense des patients aux biotechnologies pour accompagner les découvertes scientifiques prometteuses vers des étapes de développement cruciales, afin de réduire les risques avant les essais cliniques.

Le directeur général, Alex Hersham, motivé par son expérience personnelle de parent d'un enfant atteint d'EB dystrophique, souligne l'urgence de traitements innovants. La nouvelle entreprise ciblera initialement les mutations non-sens affectant le collagène de type VII, avec des applications plus larges susceptibles d'avoir un impact sur d'autres maladies génétiques.

Le modèle économique unique de ReadOn évalue simultanément plusieurs approches thérapeutiques, permettant ainsi une progression rapide vers les essais cliniques et offrant des opportunités de collaboration avec les sociétés de capital-risque et l'industrie pharmaceutique. Cette approche pourrait servir de modèle pour stimuler l'innovation dans le traitement des maladies rares.