La FDA approuve l'axatilimab-Csfr pour le traitement de la maladie chronique du greffon contre l'hôte

L'American Society for Transplantation and Cellular Therapy (ASTCT) salue l'approbation par la Food and Drug Administration (FDA) américaine de l'axatilimab-csfr, commercialisé sous le nom de Niktimvo par Incyte Corporation. Ce nouveau traitement vise à traiter la maladie chronique du greffon contre l'hôte (cGVHD), une pathologie grave qui touche les patients ayant subi une greffe allogénique de cellules souches.

L'efficacité a été évaluée dans le cadre de l'étude AGAVE-201, un essai portant sur des patients adultes et pédiatriques atteints de GVHD chronique ou réfractaire. Les résultats ont montré des améliorations potentielles des résultats pour les patients, soulignant l'efficacité du médicament après l'échec d'autres traitements.

Le Dr Corey Cutler, MPH, président de l'ASTCT et co-premier auteur de l'étude AGAVE-201, a souligné l'importance de cette approbation. Il a souligné les preuves solides issues de l'étude et a noté le besoin urgent de nouveaux traitements dans ce domaine.

Le processus d'approbation de la FDA a été facilité par l'outil d'aide à l'évaluation, qui a permis un examen efficace. Niktimvo a reçu un examen prioritaire, la désignation de médicament orphelin et la désignation de procédure accélérée, ce qui souligne son importance pour répondre à un besoin médical important non satisfait.

L'ASTCT continue de soutenir les avancées en matière de transplantation et de thérapie cellulaire par le biais de la recherche et du plaidoyer, considérant l'approbation de Niktimvo comme un moment charnière pour les patients atteints de cGVHD.