Medicure reçoit la désignation Fast Track de la FDA pour le traitement MC-1 du déficit en PNPO

Medicure Inc., une société pharmaceutique, a annoncé que la FDA américaine avait accordé la désignation Fast Track à son produit expérimental, MC-1, visant à lutter contre les crises liées au déficit en pyridox(am)ine 5'-phosphate oxydase (PNPO). Cette désignation accélère les processus de développement et d'examen de médicaments pour le traitement de maladies graves dont les besoins médicaux ne sont pas satisfaits.

Le MC-1 a également reçu les désignations de maladie pédiatrique rare et de médicament orphelin de la FDA, soulignant son potentiel dans le traitement de ce trouble neurométabolique rare et grave qui conduit souvent à des convulsions néonatales résistantes et à de graves problèmes neurologiques. L'Agence européenne des médicaments a également reconnu au MC-1 la désignation de médicament orphelin.

Actuellement, Medicure poursuit un essai clinique de phase 3 aux États-Unis et en Australie, ciblant une dizaine de patients présentant un déficit en PNPO. L'approbation d'une demande de nouveau médicament pour le MC-1 pourrait en outre conduire à un bon d'examen prioritaire de la part de la FDA, ce qui représente une valeur substantielle pour la société.